La thérapie génique est efficace pour traiter ADL de maladie neurodégénérative

Adrénoleucodystrophie (ADL) est une maladie grave héréditaire qui provoque la dégénérescence neurologique progressive du patient pour l'emmener à un état végétatif Beaucoup de gens connaissaient cette maladie grâce au film «Le pétrole de la vie", qui raconte l'histoire vraie d'un mariage il est à la recherche d'un remède pour son fils, atteint d'ADL

Mais le pétrole se référant au film ne semble pas être la solution à la maladie, mais la thérapie génique testée par des médecins français chez deux enfants d'un an après le traitement, la santé des jeunes a considérablement amélioré Bien que les résultats sont encourageants, la Les chercheurs disent que doivent être prises avec prudence

Les enfants qui héritent ADL ont un gène défectueux qui empêche le corps de produire une enzyme essentielle pour le système nerveux Cette enzyme empêche l'accumulation d'acides gras à longue chaîne dans le système nerveux Sans elle, les acides gras accumuler et déclencher une attaque myéline, le «pod» qui protège les neurones

Le traitement le plus accepté aujourd'hui est la greffe de moelle osseuse, mais il est pas la solution ultime pour les patients transplantés cela ne peut être appliqué dans les premiers stades de la maladie a également besoin de trouver un donneur compatible et il y a risque de rejet

infection par le VIH

L'alternative proposée au Dr Patrick Aubourg de Paul Hôpital San Vicente à Paris, est un traitement expérimental qui traite la maladie dès le début, pour introduire un gène thérapeutique pour corriger le défaut, il ne possède moelle osseuse des patients , de sorte que le risque de rejet est retiré

Pour traiter deux enfants, d'abord ils tirèrent leurs moelle et souches du sang des cellules osseuses isolées à partir de ces cellules ont été traitées et infectées par un virus, le sida, qui a réalisé la version correcte du gène défectueux

Un an après le traitement, toutes les cellules sanguines peuvent être exposés au gène introduit et enfants sont retournés à produire l'enzyme qui empêche l'accumulation d'acides gras présents dans le système nerveux Si ces résultats sont confirmés, la thérapie peut être révolutionnaire, cependant , il reste à vérifier que l'effet est maintenu au fil du temps et des complications redoutées peut résulter d'utiliser un tel virus dangereux comme le VIH

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